Uma terapia experimental de edição genética que visa reduzir o colesterol ruim a longo prazo após uma única infusão teve um início positivo em um ensaio clínico inicial.
Pesquisadores que realizam um ensaio de segurança de Fase I para o medicamento, apelidado de VERVE-102, publicaram resultados provisórios de apenas 35 pacientes esta semana em o New England Journal of Medicine. Embora os números sejam pequenos e a análise seja preliminar, o VERVE-102 pareceu seguro, sem relatos de eventos adversos graves decorrentes do tratamento, mesmo nas doses maiores. A descoberta mais significativa foi um aumento ligeiro e temporário de uma enzima hepática que sugeria uma pequena lesão no fígado, onde o medicamento funciona.
A pequena quantidade de dados também sugere que o medicamento é eficaz. O subgrupo de participantes que recebeu a maior dose viu o seu colesterol mau – isto é, a sua lipoproteína de baixa densidade ou LDL – cair 62 por cento, para uma média de 78 mg por decilitro. Para as pessoas com colesterol elevado – como os participantes no ensaio – uma redução desta magnitude poderia reduzir o risco de doenças cardiovasculares resultantes da acumulação de placas nas artérias em cerca de 50%, se for mantida durante mais de 20 anos. O ensaio só tem até 18 meses de dados de acompanhamento até agora, mas a partir disso, os efeitos positivos do VERVE-102 parecem estar se sustentando. As reduções de LDL foram sustentadas em todos os subgrupos.
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